복지부, 희귀질환 치료제 5종 신속 등재…비용효과성 평가 사후로

보건복지부가 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 문턱을 낮추는 시범사업 대상으로 약제 5종을 선정했다. 등재 전에 거쳐야 했던 비용효과성 평가를 등재 이후 사후평가로 돌리는 방식이다.

6일 복지부에 따르면 이번에 뽑힌 약제는 전신 농포성 건선 치료제 '스페비고주'(레오파마), 뒤쉔 근디스트로피 치료제 '아감리현탁액'(넥세라파마코리아), 활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 '조엔자정'(베르토코리아), 근위축성 측삭경화증 치료제 '칼소디주'(바이오젠코리아), 원발성 담즙성 담관염 치료제 '아이커보정'(입센코리아)이다.

희귀질환은 환자 수가 적어 임상 근거를 확보하기 어렵지만 치료 대안이 없는 중증 환자가 많다. 이에 복지부는 등재 이전의 사전 평가를 등재 이후 실제 임상 성과와 사전 합의된 평가계획서에 따른 사후평가로 바꾸는 시범사업을 추진해 왔다. 급여 적정성 평가와 협상에 걸리는 기간도 현행 최대 240일에서 100일 이내로 줄이는 것이 목표다.

선정평가위원회는 질환의 중증도와 대체약제 현황, 치료 효과성, 사후평가계획 및 이후 환자 치료 보장 계획의 적정성 등을 종합적으로 따졌다. 앞서 복지부는 6월 건강보험정책심의위원회에 추진 방안을 보고한 뒤 78월 공모, 910월 제약사 자료 보완과 환자단체 간담회, 학회 의견 수렴을 거쳐 4일 대면 발표 심사를 열었다.

선정 약제는 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출을 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 등재 신청을 마쳐야 한다. 시범사업 공고에 정해진 약가와 예상 청구액을 적용하면 등재까지 걸리는 시간이 더 짧아질 것으로 복지부는 보고 있다.

유주헌 복지부 건강보험정책국장은 "향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속 등재 제도화 방안을 마련하고, 필요 시 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 보장하기 위해 2차 시범사업을 적극적으로 검토하겠다"고 밝혔다.