식약처, 의약품 허가심사에 환자경험 반영…가이드라인 제정

식품의약품안전처가 의약품 허가심사에 환자의 실제 경험을 반영하는 절차를 마련했다. 식약처 소속 식품의약품안전평가원은 30일 「환자경험자료에 기반한 의약품 허가심사 가이드라인」을 제정했다고 밝혔다. 질병이나 치료가 환자의 삶에 미치는 영향, 치료에 대한 선호 등을 담은 환자경험자료를 개발과 심사 단계에서 활용하는 방식을 정리한 것이다.

가이드라인은 환자경험자료의 유형으로 환자 자신이 건강 상태와 삶의 질을 보고하는 환자보고결과, 환자선호도 연구, 환자참여활동, 설문조사 방식으로 수집하는 관찰 설문조사 등을 제시했다. 또 의약품 개발 초기부터 시판 후 단계까지 전주기별 활용 방안과 자료의 생성·수집·분석 때 고려할 사항을 담았다. 제출된 임상 자료의 유익성·위해성 평가를 보완하는 근거로도 쓸 수 있도록 했다.

이번 지침은 산업계와 학계, 환자단체가 참여하는 협력 체계를 거쳐 이해관계자 의견을 수렴해 마련됐다. 식약처는 '2026 식의약 안심 60대 과제'의 일환으로 이뤄졌다는 점에서도 의미가 있다고 설명했다.

식약처는 환자경험자료 활용의 예측성을 높이고 다변화하는 환자의 목소리를 심사 과정에 반영해 규제 의사결정의 완성도를 높일 것으로 기대했다. 아울러 미충족 의료수요가 높은 희귀질환 치료제 개발에 기여할 것으로 내다봤다.

자세한 내용은 식약처 대표 누리집의 법령정보 항목에서 확인할 수 있다.