복지부, 희귀·난치질환 치료제 5종 11월부터 건강보험 확대

희귀·난치질환 치료제 5종이 다음 달 1일부터 건강보험에 새로 적용되거나 적용 대상이 넓어진다. 보건복지부는 건강보험정책심의위원회 심의를 거쳐 이같이 결정했다고 29일 밝혔다. 그동안 비급여로 치료비 전액을 부담해야 했던 환자들의 부담이 크게 줄어들 전망이다.

가장 눈에 띄는 변화는 저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제 크리스비타주사액의 적용 범위가 소아에서 성인으로 확대되는 것이다. 뼈를 형성하는 인산이 부족해 뼈가 제대로 자라지 못하거나 약해지는 이 질환은 성인 유병률이 인구 100만 명당 6.7명에 그치는 초희귀질환이다. 그동안 소아만 급여가 적용돼, 성인이 되면서 치료를 중단하거나 성인기에 증상이 나타난 환자는 제대로 된 치료를 받지 못했다.

제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제 옥스루모주도 건강보험 대상에 포함된다. 유전자 결함으로 옥살산이 과다 생성되는 이 질환은 인구 100만 명당 유병률이 1~3명 수준이다. 반복적인 신장 손상으로 만성 신질환이나 말기 신부전으로 악화될 수 있지만 간·신장 이식 외에는 근본적인 치료제가 사실상 없었다.

최소 2개 이상의 항우울제에도 반응하지 않는 중등도 이상 주요 우울장애(치료저항성 우울증) 치료제로는 스프라바토나잘스프레이가 급여 적용을 받는다. 국내 성인 주요 우울증 유병률은 약 5%로, 이 가운데 최대 30%가 기존 약물에 효과를 보지 못하는 치료저항성 우울증으로 추산된다. 이들 환자는 일반인보다 자살 위험이 20배, 일반 우울증 환자보다 7배 높은 것으로 관련 문헌에서 제시됐다.

기존 뇌전증 약물로 발작 조절이 되지 않는 난치성 뇌전증 환자에게는 국산 신약 엑스코프리정이 새로 급여 적용된다. 뇌전증 환자의 약 30%가 기존 약물로 증상 조절이 어려운 것으로 알려졌다. 이 약은 국내에서 개발됐지만 해외 출시가 먼저 이뤄져 수년간 환자들이 해외에서 직접 약을 들여와 복용해야 했다.

IDH1 변이 양성 국소 진행성 또는 전이성 담관암 치료제 팁소보정도 건강보험이 적용된다. 담관암은 5년 상대생존율이 29.0%로 전체 암 평균 73.7%에 크게 못 미치고, 주요 10대 암 가운데 두 번째로 생존율이 낮다. 전체 담관암 환자의 10~20%에서 발견되는 IDH1 변이 환자는 기존 화학요법 외에 급여가 적용되는 표적 항암제가 없어 1차 치료 이후 선택지가 마땅치 않았다.

환자 본인부담률은 희귀질환자 10%, 암환자 5% 등으로 적용된다. 이형훈 보건복지부 제2차관은 "환자 수가 적어 사회적 관심이 부족했던 희귀질환자와 기존 약으로 효과를 보지 못하던 난치질환자에게 실질적인 치료 기회가 보장되길 바란다"며 "국민 누구나 질환 치료에서 소외받지 않도록 보장성을 지속 강화해나가겠다"고 말했다.